Introduzione
Le parti interessate nell’impresa di ricerca clinica sono diventate fortemente interessate a migliorare il coinvolgimento del pubblico e dei pazienti negli studi clinici1 per ragioni che includono la garanzia che i risultati più rilevanti e clinicamente significativi siano valutati e il miglioramento dei tassi di reclutamento e di fidelizzazione dei volontari per lo studio.2 L’aumento della complessità della progettazione del protocollo negli ultimi 2 decenni ha avuto un effetto negativo sul costo e sulla durata del processo di sviluppo del farmaco, imponendo un onere eccessivo ai professionisti della ricerca clinica che somministrano procedure di sperimentazione clinica,3,4 e impedito la disponibilità dei volontari di studio ad essere sottoposti a screening e a rimanere in uno studio attraverso il suo completamento.4
Tra le iniziative in fase di sperimentazione e di attuazione ci sono le seguenti: (1) incontri della US Food and Drug Administration e dell’Agenzia Europea per i Medicinali con i pazienti e le loro famiglie per conoscere le esperienze dirette di gestione di alcune malattie selezionate; (2) collaborazioni di aziende farmaceutiche e biotecnologiche con gruppi di difesa dei pazienti e comunità di pazienti dei social media; (3) l’uso di panel di consigli consultivi per i pazienti per sollecitare input sulle bozze dei progetti di protocollo; (4) lo spiegamento di reti di telemedicina e di assistenza infermieristica domiciliare per migliorare la convenienza della partecipazione; e (5) la restituzione dei riassunti dei risultati degli studi clinici in un linguaggio semplice per studiare i volontari.5,6 Gli sponsor della ricerca del governo e dell’industria hanno sempre più riconosciuto l’importante ruolo dei professionisti della sanità come facilitatori del coinvolgimento dei pazienti. I pazienti guardano ai loro medici e infermieri come alla fonte più affidabile e primaria per l’educazione e le informazioni sugli studi clinici e per i consigli sull’opportunità di arruolarsi in uno studio clinico.7,8 Con l’aumento del volume dell’attività di ricerca clinica all’interno dei contesti di assistenza clinica, ci si aspetta che gli operatori sanitari svolgano un ruolo più importante nell’identificazione e nell’assistenza ai partecipanti dei pazienti.9
Un miglioramento efficace e continuo del coinvolgimento dei pazienti dipende da una comprensione intima degli atteggiamenti e delle percezioni e delle esperienze del pubblico e dei pazienti nella ricerca clinica. Sono passati più di 12 anni da quando la conoscenza pubblica e le percezioni della ricerca clinica sono state formalmente discusse in JAMA,10 e a quel tempo si riassumevano solo le opinioni degli americani.
In questo articolo, presentiamo i risultati chiave di un’indagine multicontinente del 2017 (68 Paesi) che esamina atteggiamenti, percezioni ed esperienze di ricerca clinica per fornire parametri di riferimento aggiornati che informano le strategie di coinvolgimento dei pazienti e le tattiche attuate dai professionisti della ricerca clinica e dell’assistenza clinica. Questo studio ha esaminato i punti di vista dei partecipanti e dei non partecipanti alla sperimentazione clinica nel corso del tempo per fornire una visione d’insieme delle lacune nella consapevolezza pubblica e nelle conoscenze sulla ricerca clinica, identificare le opportunità per ridurre l’onere della partecipazione non necessaria e rivelare dove gli sforzi attuali sono o non sono in risonanza con il pubblico e i pazienti. La valutazione continua degli atteggiamenti, delle percezioni e delle esperienze del pubblico e dei pazienti nella ricerca clinica può informare le strategie e le tattiche di coinvolgimento dei pazienti che, in ultima analisi, possono accelerare il ritmo con cui i farmaci utili stanno attualmente arrivando sul mercato e contribuire a mitigare l’aumento dei costi di sviluppo dei farmaci e la diminuzione delle percentuali di successo delle approvazioni di nuovi farmaci e agenti biologici.11,12
Metodi
Il Center for Information and Study on Clinical Research Participation (CISCRP), un’organizzazione indipendente senza scopo di lucro di Boston, Massachusetts, ha iniziato a gestire uno studio globale online su base biennale nel 2013 per valutare le percezioni del pubblico e dei pazienti sulla ricerca clinica e le motivazioni e le esperienze dei partecipanti agli studi clinici. Questo studio ha seguito la linea guida di reporting dell’American Association for Public Opinion Research(AAPOR). Nello studio del 2017 è stato utilizzato il consenso implicito. I partecipanti sono stati informati degli obiettivi dello studio e dei rischi e dei benefici del sondaggio, garantendo l’anonimato. Come incentivo, ai partecipanti è stato offerto di partecipare a un sorteggio di 10,00 dollari (o l’equivalente in valuta locale) al termine del sondaggio. Lo studio del 2017 è stato esaminato e considerato esente dal New England Institutional Review Board, una divisione del Western Institutional Review Board. Tutti i dati sono stati deidentificati.
Partecipanti allo studio e raccolta dati
Le risposte al sondaggio sono state raccolte online dall’8 maggio al 24 luglio 2017, con il supporto di organizzazioni che includevano Acurian, Clariness, CureClick, HealthUnlocked e IQVIA. Queste organizzazioni hanno diffuso un link online al sondaggio alle loro rispettive reti. Queste reti erano composte da individui che hanno scelto di ricevere informazioni relative alla salute. La razza/etnicità dei partecipanti allo studio è stata definita dagli intervistati, anche se non erano tenuti a fornire queste informazioni. La raccolta di dati sulla razza/etnicità è stata importante per identificare le varie tendenze tra popolazioni specifiche.
I risultati sono organizzati in 3 gruppi distinti: quelli della comunità in generale,13 coloro che sono alla ricerca attiva di sperimentazioni cliniche o che esprimono interesse per le sperimentazioni cliniche,14 e quelli che partecipano e completano una sperimentazione clinica,15 I risultati di questi gruppi sono stati confrontati con quelli di coorti simili di pazienti che hanno risposto al CISCRP 201316,17,18 e 201519,20,21 risultati del sondaggio.
Strumento di indagine
Lo strumento di indagine è stato sviluppato da un gruppo di lavoro interfunzionale composto da pazienti e rappresentanti di aziende biofarmaceutiche, organizzazioni di ricerca a contratto e siti di indagine. Lo strumento è stato tradotto in spagnolo, tedesco, russo, cinese e giapponese.
Per consentire le analisi longitudinali, molte delle domande dell’indagine originale del 2013 sono state poste nelle successive indagini del 2015 e del 2017. Inoltre, nell’ultimo sondaggio sono state inserite nuove aree tematiche per fornire dati di riferimento per i futuri confronti su temi di maggiore interesse recente, tra cui l’associazione tra gli operatori sanitari e l’esperienza di ricerca clinica e le iniziative che migliorano la convenienza dei volontari di studio, l’iscrizione e la conservazione. La struttura generale del sondaggio è rimasta costante, a partire dalle domande che valutano le impressioni generali della ricerca clinica tra il pubblico e i pazienti che utilizzano la ramificazione condizionale per sondare ulteriormente coloro che hanno cercato attivamente gli studi, hanno espresso interesse a farlo o hanno partecipato a uno studio clinico.
Analisi statistica
Il sondaggio del 2017 è stato programmato e gestito tramite uno strumento di sondaggio online. Il set di dati del 2017 è stato successivamente esportato dal tool di sondaggio online e importato nel software di analisi e visualizzazione dei dati MarketSight (MarketSight LLC). In questo software sono stati importati anche i set di dati per gli studi 2013 e 2015. I confronti tra sottogruppi nello studio del 2017 e con gli studi del 2013 e del 2015 sono stati effettuati con z test e i confronti dei mezzi sono stati effettuati con t test. I test sono stati condotti con un livello di confidenza del 95%. Tutti i test sono stati effettuati su due lati, con P<0,05 considerato statisticamente significativo. I dati per questo articolo sono stati scelti specificamente per rivelare le tendenze pluriennali delle percezioni del pubblico e dei pazienti sul valore della ricerca clinica, i fattori che hanno influenzato la loro decisione di partecipare a uno studio e l’esperienza della sperimentazione clinica.
Risultati
Un totale di 12 427 individui (età media [SD], 55 [15] anni; 7355 [59,2%] donne; 10 085 [81,2%] bianchi), 2194 (17,7%) dei quali avevano partecipato a precedenti studi di ricerca clinica, hanno risposto al sondaggio nel 2017. Dei 12-427 intervistati, 7991 (64,3%) avevano ricevuto una diagnosi di malattia. L’indagine è stata distribuita a circa 120-400 persone a livello globale, con un tasso di partecipazione del 10%. La Tabella 1 riassume le caratteristiche degli intervistati del 2017 e le confronta con quelle dei sondaggi del 2015 e del 2013. Le concentrazioni di intervistati nel 2017 sono state 5693 (45,8%) dal Nord America, 3541 (28,5%) dall’Europa, 1699 (13,7%) dall’Asia-Pacifico, 915 (7,4%) dal Sud America e 579 (4,7%) dall’Africa.
| Caratteristica | N. (%) di intervistati | ||
|---|---|---|---|
| 2013 (n = 5701)a | 2015 (n = 12 009)b | 2017 (n = 12 427)c | |
| Sesso | |||
| Maschio | 2393 (42.4) | 5509 (45.9) | 4945 (39.8) |
| Femmina | 3254 (57.6) | 6500 (54.1) | 7355 (59.2) |
| Regione | |||
| Nord America | 4286 (75.3) | 6665 (55.5) | 5693 (45.8) |
| Sud America | 233 (4.1) | 877 (7.3) | 915 (7.4) |
| Europa | 837 (14.7) | 2618 (21.8) | 3541 (28.5) |
| Asia Pacifico | 329 (5.8) | 1302 (10.8) | 1699 (13.7) |
| Africa | 10 (0.1) | 547 (4.6) | 579 (4.7) |
| Età, y | |||
| 18-34 | 1027 (18.0) | 2279 (19.0) | 1624 (13.1) |
| 35-44 | 969 (17.0) | 1766 (14.7) | 1409 (11.3) |
| 45-54 | 1311 (23.0) | 2495 (20.8) | 2396 (19.3) |
| 55-64 | 1482 (26.0) | 2929 (24.4) | 3388 (27.3) |
| ≥65 | 912 (16.0) | 2540 (21.2) | 3601 (29.0) |
| Gara (top menzioni) | |||
| Bianco | NA | 9905 (82.5) | 10 085 (81.2) |
| Nero | NA | 802 (6.7) | 695 (5.6) |
| Asiatico | NA | 551 (4.6) | 691 (5.6) |
| Etnia (citazioni in alto) | |||
| Non ispano/latino | NA | 10016 (83.4) | 10 936 (88.0) |
| Ispano/Latino | NA | 949 (7.9) | 958 (7.7) |
| Livello di istruzione | |||
| Nessuna scuola o elementare | 0 | 138 (1.1) | 234 (1.9) |
| Alcuni o completato il liceo | 1112 (20.0) | 2851 (23.7) | 3002 (24.2) |
| Alcuni o completato il college | 3515 (61.7) | 7448 (62.0) | 7205 (58.0) |
| Lavoro post-laurea completato | 1074 (18.8) | 1572 (13.1) | 1986 (16.0) |
Percezioni e comprensione
Tra il pubblico in generale e i pazienti in generale, nel 2017 il 10-506 (84,5%) ha percepito la ricerca clinica come molto importante per la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci. Questo risultato è simile ai risultati delle 2 precedenti indagini CISCRP. Sebbene l’interesse a partecipare a uno studio clinico rimanga complessivamente elevato, una percentuale minore di individui (3848 [31,0%]) si è dimostrata molto disponibile nel 2017 rispetto agli studi precedenti e 4794 (38,6%) non erano sicuri di poter trovare uno studio clinico appropriato. Entrambe queste cifre erano significativamente più alte per coloro che avevano partecipato a uno studio di ricerca clinica in passato e che erano più abili nell’utilizzare i registri degli studi clinici online per individuare uno studio (disponibilità generale a partecipare: 1296 su 2194 partecipanti allo studio clinico [59,1%] contro 2552 su 10 233 non partecipanti [24,9%]; ricerca di fiducia: 432 su 2194 partecipanti allo studio clinico [19,7%] vs 4362 su 10 233 non partecipanti [42,6%]).
La comprensione del pubblico della ricerca clinica nel suo complesso è rimasta molto limitata. Nello studio del 2017, 4079 su 6919 partecipanti (59,0%) non sono stati in grado di indicare un luogo in cui sono stati condotti gli studi. Un numero ancora più elevato (4579 su 6919 [66,2%] nel sondaggio del 2017 non è stato in grado di indicare un’agenzia che sovrintenda alla sicurezza della ricerca clinica. Anche il tempo di immissione sul mercato di un farmaco (in media 12 anni) continuava a essere sottovalutato. Nel sondaggio del 2017, quasi 4868 intervistati (39,2%) hanno dichiarato di ritenere che l’intero processo di sviluppo di un farmaco richieda meno di 5 anni. Un totale di 4068 intervistati (32,7%) ha correttamente osservato che il ciclo di sviluppo dei farmaci richiede dai 6 ai 10 anni.
Preoccupazioni per la sicurezza
La maggior parte del pubblico credeva che la ricerca clinica fosse generalmente sicura (11-182 [90,0%]). Tra i 1244 intervistati (10,0%) che hanno espresso preoccupazioni sulla sicurezza, la possibilità di effetti avversi è stato il motivo principale menzionato (805 [64,7%]), seguito dalla sfiducia delle aziende farmaceutiche (458 [36,8%]).
I principali rischi e benefici percepiti associati alla ricerca clinica sono rimasti sostanzialmente invariati nel tempo(Tabella 2), con effetti avversi (4979 [40,1%]) e un peggioramento della salute generale (4097 [33,0%]), ancora in testa alla lista delle preoccupazioni nel 2017. Le variabili altruistiche, come l’aiuto al progresso della scienza (3266 [26,3%]) e l’aiuto agli altri (3213 [25,9%]), sono rimaste i benefici più citati della partecipazione, come nelle indagini precedenti.
| Vantaggi e rischi | N. (%) di intervistati | ||
|---|---|---|---|
| 2013 (n = 5701)a | 2015 (n = 12 009)b | 2017 (n = 12 427)c | |
| Vantaggi top menzionati | |||
| Può aiutare a far progredire la scienza e il trattamento della mia malattia o condizione | 1848 (32.6) | 3400 (28.3) | 3266 (26.3) |
| Può aiutare a salvare o migliorare la vita di altri pazienti | 1638 (28.9) | 3126 (26.0) | 3213 (25.9) |
| Può aiutare a migliorare la mia malattia o condizione | 831 (14.7) | 2052 (17.1) | 1895 (15.2) |
| Può rappresentare la migliore opzione di trattamento | NA | NA | 1016 (8.2) |
| Può fornire un compenso monetario per la partecipazione | 286 (5.1) | 598 (5.0) | 592 (4.8) |
| Può guidare la comprensione di come i farmaci disponibili si confrontano con un nuovo trattamento | 384 (6.8) | 780 (6.5) | 545 (4.4) |
| Può ricevere più cura e attenzione da parte di medici e personale | 148 (2.6) | 650 (5.4) | 507 (4.1) |
| Principali rischi menzionati | |||
| Possibilità di effetti negativi | 3206 (56.7) | 5180 (43.1) | 4979 (40.1) |
| Possibili rischi per la mia salute generale | 1145 (20.3) | 3086 (25.7) | 4097 (33.0) |
| Possibilità di ricevere un placebo o un farmaco inattivo | 722 (12.8) | 1311 (10.9) | 876 (7.0) |
| Possibilità di interrompere i trattamenti che potrebbero fornire qualche beneficio | NA | 1247 (10.4) | 917 (7.4) |
| Possibilità di rendere pubbliche le mie informazioni mediche private | 260 (4.6) | 471 (3.9) | 314 (2.5) |
| Possibilità di perdere troppo tempo al lavoro | NA | NA | 233 (1.9) |
Coinvolgimento del medico contro l’interesse del paziente
In linea con i precedenti studi CISCRP, la maggior parte degli intervistati nel 2017 (9258 [74,5%]) ha indicato la volontà di partecipare a uno studio clinico. Tuttavia, 5578 (44,9%) ha anche riferito che gli studi clinici sono raramente considerati come un’opzione quando si discute di trattamenti o farmaci con il proprio medico. Nello studio del 2017, 11 719 intervistati (94,3%) hanno ritenuto che fosse importante che il loro medico fosse a conoscenza degli studi condotti nella loro comunità. È stato inoltre riscontrato che un operatore sanitario ben informato influenza positivamente la percezione che i pazienti hanno della ricerca clinica e delle esperienze di partecipazione. Un totale di 11-545 pazienti (92,9%) hanno riferito di essere in qualche modo troppo a loro agio nell’utilizzare le loro cartelle cliniche per identificare un appropriato studio clinico in collaborazione con il loro medico. Un alto livello di comfort tra i pazienti nell’utilizzo delle informazioni sanitarie per identificare gli studi clinici è in contrasto con un recente studio22 che ha trovato la sfiducia dei pazienti nei leader medici e nel sistema sanitario nel suo complesso.
In ciascuno dei 3 studi CISCRP, i pazienti hanno costantemente riportato la preferenza di apprendere la ricerca clinica attraverso il loro medico o specialista abituale più di qualsiasi altra fonte. Questa preferenza è aumentata (2963 [52,0%] nel 2013, 6146 [51,0%] nel 2015 e 7893 [63,5%] nel 2017) ed è particolarmente vera per i pazienti più anziani(Tabella 3). Nello studio del 2017, il numero più alto dei 2194 volontari dello studio (426 [19,4%]) ha riferito di essere stato informato sulle opportunità di sperimentazione clinica dal proprio medico, seguito da un ricercatore del centro di ricerca o dallo staff dello studio (386 [17,6%]) e dagli annunci di reclutamento dei pazienti (349 [15,9%]) (eFigure 1 nel supplemento).
| Metodo di apprendimento | N. (%) di intervistati per sottogruppo di età | |||||
|---|---|---|---|---|---|---|
| 18-34 y (n=1624) | 35-44 y (n = 1409) | 45-54 y (n=2396) | 55-64 y (n=3388) | ≥65 y (n = 3610) | P Valoreb | |
| Discussioni con il medico | 823 (50.7) | 777 (55.1) | 1450 (60.5)c | 2295 (67.7)c | 2548 (70.6)c | <.001 |
| Informazioni presso lo studio medico | 799 (49.2) | 701 (49.8) | 1296 (54.1) | 1985 (58.6)c | 2135 (59.1)c | <.001 |
| Programma educativo in ospedale | 693 (42.7)c | 564 (40.0)c | 859 (35.9) | 1236 (36.5)c | 1158 (32.1) | <.001 |
| Programma educativo a scuola | 526 (32.4)c | 282 (20.0)c | 380 (15.9)c | 461 (13.6) | 409 (11.3) | <.001 |
Tra i pazienti in generale, 10 970 (88,3%) hanno riferito che apprezzerebbero di essere informati sulle opportunità di ricerca clinica durante le loro regolari visite mediche. Solo 502 dei 2194 intervistati (22,9%) hanno riferito che ciò è avvenuto. Un totale di 11 256 intervistati (90,6%) ha anche indicato che sarebbe molto conveniente se le procedure di ricerca clinica potessero essere eseguite durante le regolari visite mediche. L’integrazione delle visite di routine e delle visite di studio cliniche ha attratto in modo sproporzionato più le donne che gli uomini.
Processo decisionale multiforme
La scelta di partecipare a uno studio clinico non è semplice, ma comporta numerose considerazioni. Nell’indagine del 2017, la scelta di partecipare dipendeva dai potenziali rischi e benefici dello studio (10-264 [82,6%]), dallo scopo dello studio (9269 [74,6%]) e dai tipi di procedure mediche richieste dal protocollo (9063 [72,9%]) (Tabella4). Sono stati inoltre individuati aspetti più pratici, tra cui l’ubicazione fisica del centro studi (7429 [59,8%]), i potenziali costi e rimborsi (7106 [57,2%]), la durata della partecipazione (7019 [56,5%]) e il ricevimento di un riassunto dello studio (6979 [56,2%]).
| Fattore di partecipazione | N. (%) di intervistati Valutazione Molto importante | |
|---|---|---|
| 2015 (n = 12 009)a | 2017 (n = 12 427)b | |
| Rischi e benefici potenziali | 9059 (75.4) | 10 264 (82.6) |
| Scopo dello studio di ricerca clinica | 8263 (68.8) | 9269 (74.6) |
| Tipi di procedure mediche richiestec | 6374 (53.1) | 9063 (72.9) |
| Se la mia riservatezza fosse tutelata | 6745 (56.2) | 7783 (62.6) |
| Ubicazione fisica del centro studi di ricerca | 6591 (54.9) | 7429 (59.8) |
| Potenziali costi e rimborsi | 5918 (49.3) | 7106 (57.2) |
| Durata della partecipazione | 5836 (48.6) | 7019 (56.5) |
| Ricevere un riassunto dei risultati dello studio dopo la fine della mia partecipazione | 6270 (52.2) | 6979 (56.2) |
| Ricevere informazioni di supporto sullo studio di ricerca clinica | NA | 6703 (53.9) |
| Fornito di informazioni sulla gestione delle mie condizioni di salute in generale | NA | 6580 (52.9) |
| Durata di ogni visita di studio | NA | 6157 (49.5) |
| Numero di visite di studioc | 6374 (53.1) | 5931 (47.7) |
| Se avessi accesso al farmaco di studio dopo la fine della mia partecipazione | 5006 (41.7) | 5817 (46.8) |
Tra i giovani intervistati, è stata data maggiore importanza al fatto di prendersi del tempo libero dal lavoro e alle visite di studio a casa o in ufficio quando si è deciso se partecipare o meno. Per gli intervistati più anziani, la preoccupazione maggiore è stata quella di avere accesso a un farmaco da studio dopo la fine della loro partecipazione.
Lo studio del 2017 ha anche rilevato che, tra coloro che stavano considerando di partecipare a uno studio clinico, 8451 (68,0%) avrebbe consultato il proprio medico e 4459 (35,9%) avrebbe preferito avviare la ricerca di uno studio clinico in questo modo. La consultazione con i coetanei di una comunità di pazienti online è stata identificata come un’altra fonte chiave di informazioni, con 9192 (74,0%) che indicano che sarebbero in qualche modo o molto interessati. Il maggiore interesse nell’utilizzo di questo canale informativo è stato osservato tra gli intervistati più giovani (di età compresa tra i 18 e i 34 anni).
Esperienze di partecipazione
I risultati del sondaggio del 2017 includevano 2 indicatori che indicano che le esperienze di partecipazione agli studi clinici sono rimaste positive. Un totale di 1154 dei 2194 intervistati (52,6%) che hanno partecipato a uno studio clinico ha valutato le cure mediche ricevute durante la loro partecipazione come migliori di quelle che avrebbero altrimenti ricevuto, così come il 1873 (85,4%) nel sondaggio del 2015. Un totale di 2049 (93,4%) hanno riferito che sarebbero stati disposti a partecipare a un altro studio in futuro, e il 2010 (91,6%) ha riferito che avrebbero probabilmente raccomandato la partecipazione a familiari e amici se fosse stato appropriato per loro. Nel sondaggio del 2015, le cifre erano altrettanto elevate (3085 [97,9%] erano disposti a partecipare a studi futuri e 2989 [94,8%] avrebbero raccomandato la partecipazione a familiari e amici).
Tuttavia, nel sondaggio del 2017, 1075 intervistati (49,0%) hanno dichiarato che la loro partecipazione agli studi clinici ha sconvolto la loro routine quotidiana; questa convinzione è stata particolarmente pronunciata tra gli intervistati più giovani e, in misura minore, tra le minoranze(Tabella 5). Per i 678 intervistati che una volta si sono qualificati per uno studio, 94 (13,9%) hanno deciso di non andare avanti dopo aver esaminato il modulo di consenso informato soprattutto per paura di effetti negativi (27 [28,7%]) e troppe visite di studio (23 [24,5%]).
| Esperienza | N. (%) di intervistati per sottogruppo di età | |||||
|---|---|---|---|---|---|---|
| 18-34 anni (n==201) | 35-44 y (n==173) | 45-54 y (n = 323) | 55-64 y (n = 631) | ≥65 y (n==866) | P Valoreb | |
| Forma di consenso piuttosto o molto difficile da capire | 42 (20.9)c | 28 (16.2)c | 25 (7.7) | 51 (8.1) | 49 (5.7) | <.001 |
| Abbastanza o molto dirompente nella routine quotidiana | 96 (47.8)c | 62 (35.8)c | 64 (19.8) | 99 (15.7) | 102 (11.8) | <.001 |
| Molto disponibile a partecipare di nuovo | 100 (49.8) | 106 (61.3) | 211 (65.3)c | 439 (69.6)c | 566 (65.4)c | <.001 |
| Impegno di tempo complessivo troppo elevato | 32 (15.9)c | 20 (11.6) | 29 (9.0) | 53 (8.4) | 48 (5.5) | <.001 |
| Manca troppo lavoro | 28 (13.9)c | 16 (9.3)c | 19 (5.9)c | 35 (5.5)c | 12 (1.4) | <.005 |
| Procedure di studio a casa troppo ingombranti | 22 (10.9)c | 15 (8.7) | 19 (5.9) | 34 (5.4) | 34 (3.9) | <.003 |
| L’assistenza all’infanzia o altre cure familiari costano troppo | 20 (10.0)c | 11 (6.4)c | 7 (2.2) | 9 (1.4) | 8 (0.9) | <.001 |
| Rimborso lento delle spese vive | 19 (9.5)c | 13 (7.5) | 18 (5.6) | 19 (3.0) | 25 (2.9) | <.001 |
Nel complesso, l’adozione di nuove tecnologie e servizi che migliorano la convenienza sembra essere in fase iniziale. I messaggi di testo per i promemoria delle visite o le istruzioni (402 [18,3%]) e il consenso informato elettronico tramite tablet (369 [16,8%]) sono stati citati più comunemente rispetto alle app per smartphone (209 [9,5%]), ai dispositivi indossabili (173 [7,9%]), ad alcune o a tutte le visite a casa o in ufficio dell’intervistato (152 [6,9%]) e ai servizi di portineria (147 [6,7%]) (eFig. 2 nel supplemento ).
Un totale di 11 298 intervistati (90,9%) al sondaggio del 2017 hanno concordato sull’importanza di ricevere una sintesi dei risultati dei loro studi clinici. Tuttavia, solo 1164 dei 2194 (53,1%) che hanno partecipato agli studi clinici hanno riferito di averli mai ricevuti, una cifra coerente con quella osservata nei sondaggi del 2013 e del 2015. Un totale di 9020 intervistati (72,6%) ha espresso un forte interesse a vedere anche i risultati dei loro studi individuali.
Discussione
I risultati dello studio CISCRP del 2017 possono fornire una base da cui costruire un significativo ed efficace coinvolgimento dei pazienti. I risultati hanno anche rivelato diversi blocchi stradali significativi: lacune di conoscenza tra il pubblico laico su dove e come si svolge la ricerca, un limitato coinvolgimento del medico nella discussione degli studi clinici come opzioni di trattamento, e gli inconvenienti che i pazienti incontrano una volta che si offrono volontari per partecipare. I sentimenti del pubblico sul valore e sulla sicurezza generale della ricerca clinica sono diventati sempre più favorevoli, anche nel bel mezzo di tragedie legate agli studi clinici che vengono periodicamente riportate dai media.22,23
Molte delle iniziative di coinvolgimento dei pazienti segnalate all’inizio di questo articolo potrebbero contribuire ad alleviare questi blocchi stradali, tra cui la riduzione e l’eliminazione delle procedure di sperimentazione clinica non necessarie per semplificare la progettazione del protocollo; la richiesta di input del paziente nella progettazione del protocollo per migliorare la rilevanza e la convenienza del protocollo; l’invio di avvisi elettronici a medici e infermieri sugli studi clinici disponibili per specifici pazienti; il contatto con i pazienti attraverso i campioni della comunità e i gruppi di difesa dei pazienti; e il supporto continuo di iniziative educative volte ad aumentare la consapevolezza e ad approfondire le conoscenze sul processo di ricerca clinica.24 Informare gli aspiranti volontari esclusi da uno studio sui motivi della loro inammissibilità e aiutarli a trovare una sperimentazione clinica alternativa rilevante potrebbe anche invertire la propensione dei pazienti a rinunciare completamente alla ricerca.25
L’educazione del pubblico e dei pazienti che si concentra sulle esperienze effettive e sulle raccomandazioni attuabili, in particolare da parte di individui che hanno avuto un’esperienza diretta come partecipanti a uno studio clinico, può essere un approccio valido.26 Rappresentare i volontari dei trial clinici come eroi della medicina rafforza il dono altruistico della partecipazione.27 La condivisione di un riassunto in chiaro dei risultati dello studio dopo la partecipazione manterrebbe l’impegno dei volontari di studio e li aiuterebbe a comprendere meglio il valore del loro contributo, il che potrebbe migliorare le loro probabilità di tornare a fare volontariato. Ci sono stati molti sviluppi recenti in questo senso: Le autorità di regolamentazione degli Stati Uniti hanno indicato di essere favorevoli alla restituzione dei riassunti dei risultati degli studi clinici in lingua semplice,28 l’Agenzia europea per i medicinali richiederà presto dei riassunti per i profani,29 e un numero elevato e crescente di importanti aziende biofarmaceutiche si sono impegnate in modo proattivo a condividere i dati e a divulgare le sintesi dei risultati in chiaro ai volontari dei loro studi, in alcuni casi con informazioni individuali, come ad esempio se un partecipante ha ricevuto un farmaco attivo o un placebo.30,31,32,33,34
Come è stato segnalato,8 I medici sono i partner finali con i loro pazienti: i medici sono la fonte preferita dai pazienti per le informazioni sulla ricerca clinica, e i medici sono i consulenti più fidati dei pazienti quando si considera la partecipazione agli studi clinici. Tuttavia, i medici che rispondono a un recente studio globale8 ha riferito di aver indirizzato solo il 7% dei propri pazienti a studi clinici; pertanto, i pazienti interessati a perseguire l’opzione potrebbero doverlo fare da soli, se non attivamente scoraggiati a farlo. Le ragioni principali per cui i medici non hanno indirizzato i pazienti sono state la mancanza di accesso alle informazioni e una generale mancanza di tempo, non il disagio nell’iniziare la conversazione. La maggior parte dei medici (91%) si è dimostrata piuttosto a suo agio se non molto a suo agio nel discutere le opportunità. Un ulteriore vantaggio di una migliore integrazione tra ricerca clinica e assistenza clinica sarebbe una traduzione più efficace dei risultati dello studio nella pratica clinica.35
Partecipare a uno studio clinico è oneroso per i pazienti, le cui routine quotidiane potrebbero essere interrotte dalla necessità di tornare più volte in un sito di indagine per le procedure relative allo studio e per il lavoro di laboratorio in sede o fuori sede, soprattutto perché i protocolli sono diventati sempre più complessi. Sollecitare il feedback dei pazienti e del personale del sito di sperimentazione per ottimizzare il design dei protocolli dovrebbe aiutare a ridurre l’onere della partecipazione.3 Una maggiore adozione di iniziative e tecnologie che migliorino la convenienza può anche essere importante per mantenere gli iscritti agli studi clinici. I risultati del sondaggio del 2017 indicano che le applicazioni per smartphone, i servizi di portineria e le visite di studio a domicilio sono i servizi più desiderati, nessuno dei quali in cima alla lista degli alloggi effettivamente offerti ai partecipanti in questo momento.
Nello sviluppare le loro strategie di reclutamento e di mantenimento, gli sponsor dello studio potrebbero prestare particolare attenzione alle impressioni negative delle ricerche detenute dalle donne perché sono note per influenzare le decisioni di assistenza sanitaria in casa.36 Devono anche considerare le differenze tra le pazienti, in funzione della loro età, del loro background, del loro stato di salute, della loro posizione geografica e della loro familiarità con la ricerca, in modo che gli sforzi di educazione e di impegno possano essere personalizzati di conseguenza. I soggetti più giovani e più anziani sono influenzati in modo diverso dall’impegno temporale della partecipazione allo studio, ad esempio, e anche il loro modo preferito di apprendere la ricerca clinica e le loro opinioni sulle cure che ricevono in uno studio variano in modo significativo.13,14 Le persone in alcune regioni del mondo tendono anche ad avere più fiducia nelle aziende farmaceutiche, ma sono meno propense a considerare gli studi clinici come sicuri rispetto alle loro controparti in Nord America.15 I successivi studi che presenteranno i risultati dell’analisi dei sottogruppi cercheranno di scoprire le tendenze e le opportunità chiave.
Limitazioni
I risultati del sondaggio CISCRP 2017 e quelli dei sondaggi precedenti si basano sulle risposte di campioni di convenienza. Sebbene il numero di risposte internazionali, in particolare nello studio del 2017, sia stato elevato, i sondaggi sono stati condotti online tra gli adulti che si identificano come persone in cerca di informazioni sulla salute e che hanno scelto di ricevere comunicazioni e inviti via e-mail. In quanto tali, i risultati di questi sondaggi devono essere considerati con una certa cautela, perché rispecchiano le distorsioni del campionamento e potrebbero non essere rappresentativi delle opinioni dell’intera popolazione globale, in particolare di coloro che non possono accedere, ricevere e leggere le sollecitazioni e le comunicazioni online.
Conclusioni
I risultati di questo studio possono fornire una base da cui partire per costruire un impegno significativo ed efficace con il pubblico e i pazienti e rivelare ostacoli, tra cui le lacune di conoscenza tra il pubblico, il limitato coinvolgimento dei medici nella discussione degli studi clinici come opzioni di trattamento, e gli inconvenienti che i pazienti incontrano una volta che si offrono volontari per partecipare. Questi risultati possono informare le strategie e le tattiche di coinvolgimento dei pazienti e, in ultima analisi, contribuire ad accelerare il processo di sviluppo del farmaco.
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Fonte
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